赛诺菲新任CEO公布未来研发版图(4)

2020-06-03 未知 admin

▲Venglustat在治疗3型戈谢病和法布里病患者的临床试验中已经表现出积极的临床结果（图片来源：参考资料[3]）

而且，它可以用于治疗特定帕金森病患者。这些患者编码葡萄糖脑苷脂酶（GBA）的基因出现突变，导致GBA缺失。患者大脑中的糖鞘脂（GSL）积累，引发α突触核蛋白的积聚。Venglustat能够降低患者血浆和脑脊液中的GSL水平，从而有望成为首款改变特定帕金森病患者疾病进程的创新疗法。

图片来源：参考资料[4]

BTKi（’168）：治疗多发性硬化症的潜在“best-in-class”疗法

BTKi（’168）是一款可以穿越血脑屏障的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。BTK在B淋巴细胞的发育和生存方面具有重要作用。这款BTK抑制剂不但可以通过抑制BTK活性，清除血液中的B淋巴细胞，从而降低多发性硬化症（MS）患者的炎症反应，还可以穿过血脑屏障，降低中枢神经系统的炎症反应。

图片来源：参考资料[3]

收购Synthorx与赛诺菲研发管线的协同作用

日前，赛诺菲公司宣布将以25亿美元的数额，收购合成生物学公司Synthorx。Synthorx的合成生物学技术平台，通过扩展氨基酸的密码子，能够在蛋白或多肽的特定位置添加非天然氨基酸，从而优化治疗性蛋白的特性。

▲Synthorx公司的合成生物学技术平台（图片来源：参考资料[5]）

该公司的主打产品是名为THOR-707的“非α”IL-2重组蛋白。Synthorx通过在IL-2蛋白的特定位点引入非天然氨基酸，在IL-2蛋白上定向加入PEG修饰。这一PEG修饰不但提高IL-2蛋白的稳定性，而且让它无法与IL-2受体α结合。这一设计让THOR-707在刺激CD8阳性T细胞和天然杀伤细胞的同时，不会同时激发具有免疫抑制功能的调节性T细胞（Treg）的活性。